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　　中國食品藥品網(wǎng)訊（記者 落楠）國務(wù)院總理李克強(qiáng)2月11日主持召開國務(wù)院常務(wù)會(huì)議，決定對(duì)罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。

　　“這釋放出一個(gè)強(qiáng)烈的信號(hào)，國家希望能激勵(lì)國外的罕見病治療藥物盡快進(jìn)入中國，以解決我國患者用藥難的問題?！焙币姴“l(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人、主任黃如方說，比起近在眼前的藥品降價(jià)，國家政策思路變化所帶來的連鎖反應(yīng)更令人期待。

降稅，再發(fā)政策紅包

　　在黃如方看來，罕見病藥物獲得增值稅優(yōu)惠是驚喜，也在意料之中。“去年國家出臺(tái)抗癌藥降稅、進(jìn)入醫(yī)保等一系列提升藥物可及性的政策后，我們就有預(yù)感，下一個(gè)階段罕見病患者用藥會(huì)得到更多的支持?！?/p>

　　罕見病是一大類散落在各個(gè)疾病系統(tǒng)的不同疾病的總稱，在全球沒有統(tǒng)一的定義和界定標(biāo)準(zhǔn)，由北京大學(xué)第一醫(yī)院教授、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員丁潔和北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員王琳主編，中國醫(yī)藥科技出版社出版的《中國罕見病研究報(bào)告（2018）》指出，罕見病定義不是用以確診疾病，而是主要用于政策劃分患者人群、規(guī)劃政策制定的方向。

　　我國缺乏罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)，因此無法明確全國有多少種罕見病、患者有多少。但小概率、多病種與大人口基數(shù)疊加，我國的罕見病群體無疑會(huì)是一個(gè)龐大的數(shù)字。山東省罕見病防治協(xié)會(huì)曾聯(lián)合全國7個(gè)省的科研機(jī)構(gòu)，對(duì)近百家三甲醫(yī)院的住院病例開展流行病學(xué)調(diào)查發(fā)現(xiàn)，醫(yī)院近10年收治罕見病例405589例，占住院病人總數(shù)的2.27%，確診的患者涉及952種罕見病。另有數(shù)據(jù)顯示，中國罕見病群體規(guī)模超過2000萬人。

　　患者面臨診斷和用藥的雙重困境?！昂币姴』颊吆币姡谌珖秶鷥?nèi)或者世界范圍內(nèi)，具有罕見病診療能力的醫(yī)生更為罕見，這是一個(gè)不爭(zhēng)的事實(shí)?！北本﹨f(xié)和醫(yī)院副院長張抒揚(yáng)曾公開表示。此外，目前僅少數(shù)罕見病有治療藥品，且治療費(fèi)用昂貴。一個(gè)極端案例是，《福布斯》公布的最昂貴藥物排行榜中有9種是治療罕見病藥物，每種藥物的年治療費(fèi)用逾20萬美元。我國一項(xiàng)針對(duì)142類罕見病群體的生存調(diào)查則顯示，罕見病患者全年醫(yī)療費(fèi)用是個(gè)人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

　　近年來，我國對(duì)罕見病群體予以更多的關(guān)注。今年1月1日起，我國對(duì)706項(xiàng)商品實(shí)施進(jìn)口暫定稅率，青霉胺、吡非尼酮、利魯唑、波生坦等治療罕見病原料藥稅率降低為零。此次罕見病藥物再獲增值稅優(yōu)惠，對(duì)患者來說，無疑是又一個(gè)利好消息。

　　“藥價(jià)由研發(fā)和生產(chǎn)等成本以及稅收等其他因素共同構(gòu)成。政策給出的降稅幅度較大，最終將體現(xiàn)為罕見病藥物價(jià)格一定程度的降低?！焙贾萏└襻t(yī)藥科技股份有限公司政策法規(guī)事務(wù)副總裁常建青認(rèn)為，享受到政策紅利的也不只有跨國藥企，“所有在中國的罕見病藥物均能獲益”。一位業(yè)內(nèi)人士也告訴記者，降稅舉措有利于國內(nèi)研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)改善，將促進(jìn)企業(yè)在中國進(jìn)行研發(fā)創(chuàng)新。

審評(píng)，為新藥上市加速

　　得益于藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革，包括罕見病群體在內(nèi)的中國患者能更快地用上好藥新藥。

　　在我國2018年獲批的48個(gè)新藥中，注射用重組人凝血因子VIII、依庫珠單抗注射液、艾美賽珠單抗注射液和司來帕格片等多個(gè)藥物為罕見病治療藥物。其中，注射用重組人凝血因子VIII已于今年1月上市。

　　泰格醫(yī)藥代理了依庫珠單抗注射液的進(jìn)口注冊(cè)申報(bào)。該藥物用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，其注冊(cè)申請(qǐng)?jiān)?017年6月22日被受理，在同年7月11日出現(xiàn)在擬納入優(yōu)先審評(píng)的公示名單中?！凹铀賹徳u(píng)對(duì)罕見病藥物進(jìn)口的助力非常大！現(xiàn)在審評(píng)最快的就是罕見病藥物等臨床急需藥物?！背＝ㄇ嗾f。

　　事實(shí)上，罕見病藥物快速獲批的背后是眾多具體政策的支撐。2017年12月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，將罕見病等多種情況納入優(yōu)先審評(píng)范圍。2018年5月以來，《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》《第一批罕見病目錄》等文件的發(fā)布，為罕見病藥物的研發(fā)和注冊(cè)提供了指導(dǎo)，國家藥監(jiān)局和國家衛(wèi)健委發(fā)布的《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，更是明確藥審中心建立專門通道，對(duì)罕見病治療藥品，在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。

　　“目前罕見病的治療方案主要還是由跨國藥企給出，所以最迫切的是把國外已有的藥物盡快引入中國。國家藥監(jiān)部門的一系列政策，讓跨國藥企的產(chǎn)品能加快上市并降低注冊(cè)成本，從而讓患者能更早地用上藥?！秉S如方評(píng)價(jià)說，結(jié)合近期的降稅政策來看，國家釋放的信號(hào)已經(jīng)十分明顯，要解決“從零到一”的問題、確保罕見病患者先用上藥，未來藥物的市場(chǎng)準(zhǔn)入、醫(yī)療保障和支付等問題都會(huì)一步步解決。

　　這一信號(hào)已經(jīng)被跨國藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來，泰格醫(yī)藥收到的罕見病藥物代理業(yè)務(wù)呈增加趨勢(shì)。但她也表示，需要進(jìn)一步加強(qiáng)對(duì)外宣傳，讓國外的企業(yè)知曉新政策。

研發(fā)，期待中國力量崛起

　　黃如方所在的罕見病發(fā)展中心作為一個(gè)患者組織，連接著藥企、醫(yī)院和患者，企業(yè)常常會(huì)通過該組織尋找臨床試驗(yàn)的受試者。他表示，自去年以來，前來接洽的企業(yè)明顯增多。“非常多數(shù)量的外國藥品希望能進(jìn)入中國，本土企業(yè)也在加強(qiáng)相關(guān)藥物研發(fā)?！?/p>

　　黃如方和他的伙伴們也積極做好溝通協(xié)調(diào)工作，將患者的訴求傳遞給企業(yè)。“我個(gè)人非常鼓勵(lì)罕見病患者參與到相關(guān)的研究中去?！秉S如方解釋道，如果臨床試驗(yàn)的藥物是國外已上市的，其安全性和有效性有所保障，罕見病患者能通過參與試驗(yàn)盡快用上藥；如果是新藥開發(fā)，可能有一定的風(fēng)險(xiǎn)，但還是希望患者積極參與。

　　中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳出臺(tái)的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》明確要支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國家專項(xiàng)也為罕見病藥物的研發(fā)提供助力，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)2018年度課題申報(bào)指南將罕見病治療急需藥物納入“臨床亟需藥品研發(fā)”一項(xiàng)中，且該項(xiàng)不限制課題數(shù)。

　　我國本土企業(yè)也在為改變中國罕見病的治療格局而奮力前行。麗珠醫(yī)藥的注射用丹曲林鈉已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，北海康成也將于今年提交公司首個(gè)罕見病適應(yīng)證的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

　　受訪對(duì)象均指出，要進(jìn)一步促進(jìn)罕見病藥物研發(fā)，國家政策的支持力度還需加強(qiáng)。“企業(yè)要有合理的回報(bào)，才有可能繼續(xù)投入到新藥的研發(fā)上?！背＝ㄇ啾硎?，類似的，罕見病藥物的研發(fā)難度大、成本高，但用藥群體相對(duì)小，需要專項(xiàng)基金資助、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、審評(píng)審批提速、稅收優(yōu)惠和支付等一系列政策支持和激勵(lì)。

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