2017年10月，中辦、國辦印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》），提出一系列藥械創(chuàng)新治本之策?！兑庖姟钒l(fā)布一年來，我國藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革工作取得突破性進(jìn)展--基本解決了藥品注冊申請積壓問題，一批臨床急需新藥優(yōu)先獲準(zhǔn)上市，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)穩(wěn)步推進(jìn)，藥品、醫(yī)療器械上市許可持有人制度試點(diǎn)成效明顯……醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力不斷增強(qiáng)，人民群眾用得上、用得起新藥好藥的獲得感不斷提升。

　　今年8月，藥品審評中心（以下簡稱"藥審中心"）網(wǎng)站公布48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，向社會征求意見。納入該名單的藥品，符合要求的均可直接提出上市申請，國家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。這是藥品審評審批制度改革以來，國家藥監(jiān)部門推出的又一項(xiàng)實(shí)實(shí)在在解決臨床用藥急需的有力舉措。

　　自去年10月中辦、國辦印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》以來，藥審改革深入推進(jìn)。隨著接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、推進(jìn)拓展性臨床試驗(yàn)、實(shí)施臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案制度及臨床試驗(yàn)申請到期默認(rèn)制度等政策加速推行，國內(nèi)外新藥在中國上市速度加快，不斷滿足公眾用上新藥好藥的需求。

　　分秒必爭疏通審評積壓"堵點(diǎn)"

　　以往，我國藥品審評審批效率低、新藥上市慢。許多藥品上市申請?zhí)峤缓?，需要?shù)年才能獲批。藥審人員數(shù)量不足，藥審力量薄弱，藥品注冊申請積壓問題嚴(yán)重，一度成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展道路上的"堵點(diǎn)"之一。藥審改革實(shí)施以來，經(jīng)過藥品審評審批相關(guān)部門的不懈努力，這個(gè)"堵點(diǎn)"已基本"疏通"。

　　今年年初發(fā)布的《2017年度藥品審評報(bào)告》顯示：2017年，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊(duì)等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近2.2萬件降至4000件。目前，這個(gè)數(shù)字已經(jīng)降低到3200件以下。

　　事實(shí)上，整體積壓問題的解決建立在單個(gè)藥品審評審批用時(shí)下降的基礎(chǔ)上。以化學(xué)藥為例，目前仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)申請審評審批平均用時(shí)約為70個(gè)工作日，僅為法定時(shí)限的一半。藥品審評審批積壓"堰塞湖"已基本疏通，仿制藥基本能做到按時(shí)審評，創(chuàng)新藥審評周期逐漸縮短。

　　據(jù)藥審中心有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，目前以適應(yīng)證團(tuán)隊(duì)建設(shè)及項(xiàng)目管理為中心，優(yōu)先審評、溝通交流、專家咨詢委員會及信息公開無縫銜接的審評工作機(jī)制已經(jīng)初步形成，藥品審評隊(duì)伍由原來的不足200人擴(kuò)大到現(xiàn)在的800余人，藥品審評標(biāo)準(zhǔn)、質(zhì)量和效率都有很大提高。

　　瞄準(zhǔn)急需實(shí)行優(yōu)先審評審批

　　2016年，原國家食品藥品監(jiān)管總局出臺《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，將多種情況納入優(yōu)先審評范圍，其中包括防治艾滋病、肺結(jié)核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤藥物以及兒童老人急等的"救命藥"的注冊申請。

　　截至2017年底，共有25批423件注冊申請納入優(yōu)先審評程序。其中，具有明顯臨床價(jià)值的新藥占比最大，共191件，占45%；兒童用藥共47件。有57個(gè)品種110件注冊申請通過優(yōu)先審評程序得以加快批準(zhǔn)上市，包括我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥重組埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治療用新藥阿舒瑞韋軟膠囊、非小細(xì)胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇藥左乙拉西坦注射用濃溶液、治療乙肝和艾滋病的國產(chǎn)仿制藥富馬酸替諾福韋二吡呋酯膠囊等一批具有明顯臨床價(jià)值的藥品。據(jù)悉，甲磺酸奧希替尼片從申報(bào)到獲批生產(chǎn)用時(shí)不到7個(gè)月，國產(chǎn)重組埃博拉病毒病疫苗審評僅用時(shí)5個(gè)月。

　　截至今年8月，藥審中心已公開發(fā)布31批410個(gè)列入優(yōu)先審評審批的品種。這意味著，越來越多的臨床"救命藥"將通過優(yōu)先審評渠道批準(zhǔn)上市，應(yīng)用于臨床。

　　提高溝通交流的質(zhì)量和效率，是加快審評審批工作的有效途徑。目前，藥審中心已構(gòu)建起溝通交流會議、網(wǎng)絡(luò)平臺咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和周三現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次溝通交流模式。2017年，藥審中心召開溝通交流會議321場，較2016年增長了172%；接收網(wǎng)絡(luò)平臺咨詢5881個(gè)、電話咨詢上萬次、郵件咨詢數(shù)千次，且每周三定期開展現(xiàn)場咨詢。

　　"公開透明的溝通交流為企業(yè)解決了很多研發(fā)難題，規(guī)避了較大的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，節(jié)省了大量的研發(fā)資源，極大地促進(jìn)了企業(yè)研發(fā)水平和效率的提高。"業(yè)內(nèi)人士對藥審中心的溝通交流制度表示贊賞。

　　對于我國藥品審評審批，前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司董事長謝東表示："近年來，我國藥品審評審批水平迅速提升，已在許多領(lǐng)域接近國際水平。相關(guān)機(jī)構(gòu)審評觀念已發(fā)生重大轉(zhuǎn)變--以滿足患者臨床需求為出發(fā)點(diǎn)，鼓勵創(chuàng)新藥物研發(fā)。"同時(shí)，他期待藥審改革能持續(xù)深入推進(jìn)，形成國家、地方、不同職能中心以及不同審評專業(yè)部門之間協(xié)同一致的完整鏈條。

　　簡化程序縮短境內(nèi)外上市"時(shí)差"

　　今年7月中旬，廣東省藥品交易中心發(fā)布通知，將新上市的九價(jià)人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗納入備案采購范圍，通過交易平臺實(shí)行備案采購。該疫苗于今年5月在我國獲得有條件批準(zhǔn)上市，大大方便了公眾接種。

　　由于種種原因，境外新藥在國內(nèi)上市存在"時(shí)差"問題，一些療效顯著的藥品無法及時(shí)惠及國內(nèi)患者。數(shù)據(jù)顯示，近十年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個(gè)品種，其中，有76個(gè)已在我國上市，201個(gè)在我國處于臨床試驗(yàn)或申報(bào)階段。

　　為解決"時(shí)差"問題，國家藥監(jiān)部門不斷簡化境外上市新藥審批程序，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病治療的藥品，接受不存在人種差異的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，優(yōu)化藥品臨床試驗(yàn)審批程序。目前，簡化境外上市新藥審批政策效果已經(jīng)初步顯現(xiàn)。今年4月到6月短短兩個(gè)月內(nèi)，九價(jià)人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗、索磷布韋復(fù)方制劑、PD-1抗體藥物納武利尤單抗注射液等7個(gè)防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥，通過快速審評在我國獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見病的急需藥物。

　　據(jù)悉，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)出臺鼓勵境外新藥國內(nèi)上市的相關(guān)政策措施，其中包括將所有進(jìn)口化學(xué)藥品上市前注冊檢驗(yàn)調(diào)整為上市后監(jiān)督抽樣，根據(jù)境外新藥在我國開展臨床試驗(yàn)情況，分別給予相應(yīng)的數(shù)據(jù)保護(hù)期，實(shí)施藥品專利鏈接和專利期限補(bǔ)償制度等。

　　業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，隨著這些鼓勵政策的出臺實(shí)施，我國患者用藥和歐美患者用藥"時(shí)差"將漸漸縮短，趨于同步，甚至我國可先于國外用上新藥。

　　事實(shí)上，在簡化和加快審評審批的同時(shí)，藥監(jiān)部門還著力加強(qiáng)監(jiān)管，以確保藥品安全有效。國家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人在今年6月22日國務(wù)院政策例行吹風(fēng)會上表示，要加強(qiáng)后續(xù)監(jiān)管，強(qiáng)化境外檢查。對境外上市新藥的研發(fā)、生產(chǎn)現(xiàn)場的檢查是加強(qiáng)監(jiān)管的重要手段，也是國際通行做法。境外檢查能控制產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)，使監(jiān)管關(guān)口前移，更好地保障公眾健康。（記者 劉云濤）

【"聚焦審評審批制度改革"系列報(bào)道之一】