中國食品藥品網訊（記者落楠） 3月21日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心網站擬優(yōu)先審評品種公示欄目發(fā)布的5條信息顯示：揚子江藥業(yè)集團江蘇制藥股份有限公司的恩替卡韋口服溶液、成都苑東生物制藥股份有限公司的鹽酸美金剛緩釋膠囊（規(guī)格為7mg與28mg）、遠大醫(yī)藥（中國）有限公司的氨己烯酸片、北京四環(huán)制藥有限公司的醋酸艾司利卡西平片有望加入優(yōu)先審評行列。

　　與2月25日、26日藥審中心發(fā)布的7條信息顯著不同的是，這5個產品均為國產藥品。其中，遠大醫(yī)藥的罕見病治療藥物氨己烯酸片引人關注——進入優(yōu)先審評通道的國產罕見病藥物名單或將更新。

圖為擬優(yōu)先審評品種公示欄目更新的5條信息。

　　相關統計顯示，我國有2000多萬罕見病患者。因患病人群相對少、研發(fā)成本高等原因，以往制藥企業(yè)對罕見病藥物鮮有關注。事實上，我國罕見病藥物的市場潛力不可謂不大，業(yè)界曾有評估，如果中國醫(yī)保報銷制度參考日本模式，考慮到人口數量，國內罕見病藥物最大市場潛力約為396億美元。

　　近年來，我國出臺多項政策，鼓勵罕見病藥物引進和研發(fā)，本土企業(yè)紛紛深耕罕見病治療領域：遠大醫(yī)藥2014年與中國醫(yī)學科學院藥物研究所簽署“罕見病藥物研發(fā)”戰(zhàn)略合作協議，共同研發(fā)10個品種的罕見病藥品。北海康成構建罕見病藥物研發(fā)與商業(yè)一體化平臺，開發(fā)具有國際臨床前沿水準的藥物。此外，眾多本土血液制品企業(yè)也積極投身罕見病藥物研發(fā)。

　　救治罕見病實績正在顯現，罕見病藥物市場規(guī)模擴大。據悉，目前遠大醫(yī)藥已有5種罕見病藥物完成藥學研究。北?？党捎媱澯?019年在中國遞交首個開發(fā)適應證的臨床試驗申請。而據《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》，對照《第一批罕見病目錄》涉及的疾病，2018年我國有多個國產罕見病藥物進入優(yōu)先審評通道，包括西安力邦制藥有限公司的美法侖原料藥及注射用美法侖，山西康寶生物制品股份有限公司、博雅生物制藥集團股份有限公司和廣東雙林生物制藥有限公司的人凝血因子VIII，南岳生物制藥有限公司的人凝血酶原復合物，山東泰邦生物制品有限公司的人凝血因子Ⅸ，兆科藥業(yè)（廣州）有限公司的苯丁酸鈉散，遠大醫(yī)藥的卡谷氨酸片等。

2018年我國多個國產罕見病藥物進入優(yōu)先審評通道。

　　2019年，國家對罕見病藥物再發(fā)政策“紅包”。今年3月1日起，我國對首批21個罕見病藥品和4個原料藥給予增值稅優(yōu)惠。國家醫(yī)療保障局《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》提出，罕見病治療用藥等藥品將被優(yōu)先調入目錄?！凹訌姾币姴∮盟幈Ｕ稀北粚懭?019年政府工作報告……種種跡象表明，罕見病藥物研發(fā)風口已至，罕見病患者用藥難、用藥貴的狀況將逐步改善。