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研究顯示:基因編輯技術(shù)有望防治心臟病

  • 2022-07-20 09:26
  • 作者:
  • 來(lái)源:新華社

  新華社北京7月18日電(記者喬本孝) 據(jù)美國(guó)《麻省理工學(xué)院技術(shù)評(píng)論》網(wǎng)站日前報(bào)道,一名家族性高膽固醇血癥患者在新西蘭接受了基因編輯臨床試驗(yàn),以期降低血膽固醇水平,從而防治心臟病。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是利用基因編輯技術(shù)防治心臟病的一次新探索。


  據(jù)報(bào)道,本次試驗(yàn)采用了一種新型CRISPR基因編輯技術(shù)——單堿基編輯技術(shù),有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白,也被稱(chēng)為“壞”膽固醇,水平偏高可能引發(fā)動(dòng)脈硬化,堵塞血管,引發(fā)心血管疾病。CRISPR基因編輯技術(shù)常被比作“基因剪刀”,本次試驗(yàn)采用的單堿基編輯技術(shù)僅需替換單個(gè)堿基。


  此前動(dòng)物研究顯示,這種療法可將猴子體內(nèi)的低密度脂蛋白水平降低60%,療效已持續(xù)有效超過(guò)1年,并且很有可能是永久性的。


  接受試驗(yàn)的這名患者屬于先天膽固醇水平過(guò)高,已患有心臟病。美國(guó)一家生物科技公司的研究人員替換了其肝臟細(xì)胞的PCSK9基因單個(gè)堿基,這種基因可幫助調(diào)節(jié)低密度脂蛋白膽固醇水平。研究人員預(yù)計(jì)此舉可永久降低志愿者“壞”膽固醇水平。研究計(jì)劃總共為40名家族性高膽固醇血癥患者提供基因編輯治療。


  本次試驗(yàn)采用和mRNA疫苗類(lèi)似的原理,將基因指令裝載到納米顆粒中,再導(dǎo)入到人體內(nèi)。新冠疫情帶動(dòng)大量mRNA疫苗產(chǎn)能,加以轉(zhuǎn)化后,有助于降低本次試驗(yàn)技術(shù)推廣的成本。


  此前,基因編輯技術(shù)主要在罕見(jiàn)病患者身上應(yīng)用,如果本次試驗(yàn)成功,基因編輯技術(shù)或可廣泛應(yīng)用于常見(jiàn)疾病的預(yù)防。英國(guó)《自然》網(wǎng)站報(bào)道說(shuō),試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)在2023年公布。


(責(zé)任編輯:王哲涵)

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