中國食品藥品網(wǎng)訊（記者 董笑非）5月25日，由北京血友之家罕見病關(guān)愛中心主辦的，旨在呼吁社會各界關(guān)注血友病兒童群體，推廣和普及血友病預(yù)防治療理念的血友病疾病認知公眾宣教活動在北京舉行。

　　血友病是一種由凝血因子缺乏而導(dǎo)致凝血障礙的遺傳性疾病，如臨床上較為常見的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的發(fā)病群體以男童為主，這些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成為血友病治療的主要手段，但有10%~30%的患者在治療后會產(chǎn)生抗體FVIII抑制物。抑制物的存在導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險變高。相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險將會上升70%，這些患者面臨極大的治療挑戰(zhàn)。

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤暉教授介紹，血友病按照癥狀輕重以及凝血因子的活性水平，分為輕度、中度和重度。凝血因子濃度小于1%即為重度血友病。重度患者時常會發(fā)生肌肉或關(guān)節(jié)出血，通常是自發(fā)性的且沒有原因，每周可能出血1~2次。因此，這些患者必須要在出血前定期注射凝血因子，這就是國際上推薦的預(yù)防治療方案。然而，高昂的治療費用阻礙了標準劑量預(yù)防治療方案在我國的普遍應(yīng)用。自2006年起，北京兒童醫(yī)院開始采用不到1/4的國際推薦劑量進行替代治療，讓就診患兒關(guān)節(jié)出血減少80%以上。低劑量預(yù)防治療仍然存在較高的關(guān)節(jié)損害風(fēng)險，不能完全阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)展，但有效降低了致殘率。

　　去年11月，羅氏首個非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗在我國獲批上市。這是可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。吳潤暉教授表示，相較以往的一周多次靜脈注射，省時更能減少注射的痛苦，并且降低了出血風(fēng)險。

　　北京血友之家罕見病關(guān)愛中心負責(zé)人關(guān)濤表示，目前北京登記的血友病的千余名患者中，中重度血友病兒童約有300名。隨著我國醫(yī)療保障體系不斷完善，又有創(chuàng)新藥接連出現(xiàn)，他們在專家悉心治療下，多數(shù)時候可以和正常孩子一樣生活。他同時也表示，許多地區(qū)血友病兒童就醫(yī)用藥情況并不樂觀，因此呼吁有關(guān)部門能考慮盡快將血友病預(yù)防治療的藥物納入醫(yī)保目錄。