血友病越快止血關(guān)節(jié)損傷越小
- 作者:于 娟
- 來源:中國醫(yī)藥報
- 2015-04-17 10:54
圖為公益活動現(xiàn)場,與會專家及血友病患者共同喊出活動口號并合影留念。
今年4月17日是第27個世界血友病日。4月11日,北京血友之家罕見病關(guān)愛中心在京舉辦“相互支撐·共建家園”大型世界血友病日公益紀念活動,呼吁社會各界關(guān)注并助力血友病患者規(guī)范治療,幫助他們保護關(guān)節(jié),提升生活質(zhì)量。
我國患者生存現(xiàn)狀不容樂觀
血友病是一種遺傳性凝血功能障礙導致的出血性疾病。臨床主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉的創(chuàng)傷后或自發(fā)性出血。血友病屬于罕見病中的“大病種”,危害大,我國診斷率低,反復出血和難治性并發(fā)癥導致患者致殘率高,且往往伴隨患者終身。
通過治療和適當?shù)淖o理,全球約40萬名血友病患者可以健康地生活。而不治療的話,血友病會導致劇烈疼痛,嚴重關(guān)節(jié)損傷、殘疾甚至死亡。
按照血友病的發(fā)病率為5~10/10萬估算,我國的血友病人數(shù)約10萬左右,但當前登記在冊的僅占1成左右。而且其中絕大部分人因病致殘、因病致貧,生活捉襟見肘。
北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤也是一名血友病患者,他結(jié)合自己的經(jīng)歷指出,目前血友病患者面臨的最大問題還是醫(yī)保難題。近年來我國醫(yī)保改善其實是非??斓?,血友病患者所用到的基因重組藥物有甲類藥、乙類藥,均有一定的報銷比例。但血友病治療費用高昂,除去醫(yī)保支付外的自付部分,對于一般工薪家庭來說仍然是非常大的一筆開支,負擔非常沉重。
早期規(guī)范治療保護關(guān)節(jié)
血友病作為一種遺傳性疾病,由于先天缺乏凝血因子,僅靠自身機能難以控制出血,嚴重情形下甚至有性命之憂。當面臨關(guān)節(jié)出血時,患者通常會伴隨一種出血預感,早期產(chǎn)生灼熱感或針刺感,隨后出現(xiàn)關(guān)節(jié)僵硬、疼痛、血腫;而這種血腫可能會引發(fā)組織壞死、外周神經(jīng)病變、關(guān)節(jié)畸形等,造成關(guān)節(jié)嚴重負累不能負重,最終導致正?;顒訕O度受限。
北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師趙永強教授指出,血友病的治療分為按需治療和預防治療兩個層級。按需治療即出現(xiàn)出血進行治療;預防治療指在剛剛有疑似出血就進行預防性的治療。比如嬰幼兒,甚至到一定年齡(18歲)的患兒都可以進行預防治療。成人如果近期有很強的活動,或者近期關(guān)節(jié)出血比較嚴重,也可以堅持一段時間的預防治療。
中國工程院院士、江蘇省血液研究所所長阮長耿教授表示:“為了保護關(guān)節(jié)避免殘疾,我們建議血友病患者及早進行按需治療,通過靜脈輸注的方式進行凝血因子補充,使得患者體內(nèi)的凝血因子濃度達到正常人的水平,從而實現(xiàn)止血。而且,一旦發(fā)生出血,患者必須早期及時補充足量凝血因子。此外,這種凝血因子替代治療貴在堅持,無論患者接受按需治療方案還是預防治療方案,都必須嚴格認真堅持下去。如果患者接受按需治療,應當遵照醫(yī)囑盡早止血,越快止血對關(guān)節(jié)的損傷也就越小?!?
阮長耿院士指出,在我國,血友病的治療很長一段時間就是按需治療,患者發(fā)生出血再用藥,隨著我國醫(yī)保政策進一步發(fā)展完善,以后我們也有望向國外看齊,及時開始預防治療。他還指出,基因重組因子類藥物的注射使用,一方面解決出血問題,另一方面降低了以往使用血漿產(chǎn)品血源性感染的風險,保障了用藥安全。
趙永強教授進一步補充說:“血友病的治療關(guān)鍵在于早期持續(xù)性的規(guī)范治療,兒童期是血友病治療的黃金時期,因此患者家屬有責任有義務在患兒幼年時期即向患者傳遞血友病早期治療及護理的知識,這樣患者在家人力所不能及時能夠?qū)崿F(xiàn)自我治療及協(xié)同治療,更能早期建立規(guī)范治療的意識,保護好關(guān)節(jié)?!?
多方關(guān)注助力血友病治療
近年來,隨著國家重視和各方努力,我國血友病分級診療體系正在逐步完善。阮長耿院士說,以江蘇省為例,全省有15個血友病診療中心,其中蘇州是省級中心,市級、縣級也有一定的診療中心,各地有指定專門的血液科醫(yī)生關(guān)注血友病患者,完善血友病患者的登記系統(tǒng),使患者能夠做到就近診斷和治療,避免了醫(yī)療資源的浪費。
血友病的治療伴隨終生,患者每年需承擔不菲的治療費用。相當部分的血友病患者因病致窮,不能做到盡早治療,造成關(guān)節(jié)損傷日積月累,最終造成不可逆轉(zhuǎn)的嚴重后果。鑒于此,中華慈善總會聯(lián)合拜耳醫(yī)藥保健有限公司,自2009年起,在全國各地陸續(xù)開展救助血友病兒童的活動,旨在幫助2~18周歲的中重度血友病患者提供經(jīng)濟援助獲贈幾個月的重組凝血八因子治療藥物,以減少關(guān)節(jié)損傷,避免殘疾,提高患者生命質(zhì)量。
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