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　　隨著新冠肺炎疫情暴發(fā)，mRNA（信使核糖核酸）疫苗引起國(guó)內(nèi)外廣泛關(guān)注。mRNA藥物具有低成本、低副作用和高生產(chǎn)效率的顯著優(yōu)勢(shì)，在傳染病預(yù)防、腫瘤免疫治療、癌癥及罕見(jiàn)疾病治療等方面前景廣闊。

　　目前，國(guó)內(nèi)多家生物科技企業(yè)進(jìn)軍RNA藥物研發(fā)，在線性mRNA，環(huán)狀RNA和mRNA靶向遞送等領(lǐng)域均有所布局。

　　不忘初心篤行不怠

　　曾僑居美國(guó)多年的陸宇博士畢業(yè)于華盛頓大學(xué)，任百濟(jì)神州RNA藥物技術(shù)開(kāi)發(fā)高級(jí)總監(jiān)。十幾年來(lái)，他從未停止對(duì)RNA藥物技術(shù)的探索。

　　“我小時(shí)候和大多數(shù)孩子一樣淘氣愛(ài)玩、不諳世事。小學(xué)四年級(jí)那年，母親患結(jié)腸癌去世。我沒(méi)有等來(lái)醫(yī)學(xué)奇跡，卻在恍然之中窺見(jiàn)命運(yùn)的無(wú)常和殘酷，希望為飽受病痛折磨的人們做些什么。”談及從事藥物研發(fā)的初心，陸宇如是說(shuō)。

　　2006年，陸宇在哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院從事博士后工作時(shí)，偶然發(fā)現(xiàn)RNA剪切對(duì)干細(xì)胞調(diào)控分化過(guò)程具有重要支持作用，自此深耕RNA藥物研發(fā)。為開(kāi)拓研究思路，他毅然決定從分析化學(xué)跨專業(yè)到干細(xì)胞生物學(xué)進(jìn)行科研探索。

　　他說(shuō)：“在博士后階段跨專業(yè)絕非易事，我必須花費(fèi)更多時(shí)間精力來(lái)學(xué)習(xí)現(xiàn)代生命科學(xué)的重要概念、理論體系和實(shí)驗(yàn)方法。曾經(jīng)我無(wú)法做出突破性的科研成果。然而，一個(gè)個(gè)在實(shí)驗(yàn)室度過(guò)的深夜與凌晨，一次次實(shí)驗(yàn)失敗后的沮喪與嘆息，都沒(méi)能使我放棄。終于在2014年，我在國(guó)際頂級(jí)期刊《細(xì)胞》的權(quán)威子刊上發(fā)表論文，開(kāi)啟了一個(gè)全新的研究階段?！?/p>

　　產(chǎn)研結(jié)合迎難而上

　　英籍華人鄭曉偉博士畢業(yè)于英國(guó)鄧迪大學(xué)，目前在百濟(jì)神州負(fù)責(zé)mRNA藥物工藝開(kāi)發(fā)。

　　“一個(gè)成功的研發(fā)項(xiàng)目背后是無(wú)數(shù)次失敗與重建的過(guò)程，其中不僅需要科研工作者用心鉆研、巧妙設(shè)計(jì)，更需要技術(shù)轉(zhuǎn)化、產(chǎn)研結(jié)合。”為此，鄭曉偉在博士和博士后期間廣泛參與技術(shù)轉(zhuǎn)化項(xiàng)目，積累一線行業(yè)經(jīng)驗(yàn)。

　　“從個(gè)人到公司，從幾人到幾十人的項(xiàng)目，我不僅需要掌握技術(shù)，更需要了解市場(chǎng)。無(wú)論是新技術(shù)的評(píng)估與引進(jìn)，還是生產(chǎn)方案的制定與實(shí)施，都需要對(duì)人員管理、財(cái)務(wù)分析和商務(wù)拓展有足夠了解。項(xiàng)目管理需要試錯(cuò)，有時(shí)立項(xiàng)被否，有時(shí)實(shí)驗(yàn)失敗，都成為我們創(chuàng)新道路上不可多得的寶貴經(jīng)驗(yàn)?！编崟詡フf(shuō)。

　　當(dāng)前，全球mRNA藥物技術(shù)仍處于早期階段。鄭曉偉認(rèn)為：“mRNA藥物仍存在阿喀琉斯之踵，其研發(fā)難點(diǎn)主要表現(xiàn)在穩(wěn)定性和遞送方面。mRNA藥物結(jié)構(gòu)不穩(wěn)定，會(huì)被人體迅速降解，進(jìn)而影響藥物成藥性。這就需要強(qiáng)大的藥物遞送技術(shù)支持，我們未來(lái)還有很長(zhǎng)的路要走?！?/p>

　　投身科研矢志創(chuàng)新

　　近年來(lái)，我國(guó)生物技術(shù)和藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展，許多生物科技企業(yè)敏銳把握前沿科技，堅(jiān)持藥物技術(shù)原始創(chuàng)新，不斷推進(jìn)生物醫(yī)藥創(chuàng)新平臺(tái)建設(shè)。

　　2021年，陸宇加入百濟(jì)神州，負(fù)責(zé)在上海組建mRNA藥物研發(fā)平臺(tái)。他說(shuō)：“不到一年時(shí)間，我在mRNA設(shè)計(jì)、生產(chǎn)、分析、遞送等各個(gè)領(lǐng)域招募到行業(yè)頂尖人才進(jìn)行技術(shù)開(kāi)發(fā)。為提升團(tuán)隊(duì)凝聚力和創(chuàng)造力，我每周都會(huì)舉辦兩次文獻(xiàn)閱讀討論會(huì)。即使在疫情期間，我也經(jīng)常組織一些輕松的團(tuán)隊(duì)活動(dòng)，使團(tuán)隊(duì)成員在隔離期間依舊保持對(duì)mRNA技術(shù)的學(xué)習(xí)和研討。”

　　mRNA藥物研發(fā)是生物制藥行業(yè)的一個(gè)全新賽道，更需要科研人員不斷進(jìn)行嘗試與探索。陸宇表示：“目前，mRNA藥物主要集中于疫苗、血清蛋白以及其他細(xì)胞外蛋白等方向。理論上，mRNA技術(shù)能編碼任何一個(gè)細(xì)胞內(nèi)蛋白，但這個(gè)技術(shù)優(yōu)點(diǎn)還沒(méi)能實(shí)現(xiàn)。mRNA藥物技術(shù)開(kāi)發(fā)任重而道遠(yuǎn)，我們要不斷開(kāi)闊視野，加強(qiáng)國(guó)際合作，推動(dòng)藥物技術(shù)產(chǎn)研結(jié)合，向世界展現(xiàn)中國(guó)的創(chuàng)新力量！”（睿加 陳書(shū)雨）

(責(zé)任編輯：王哲涵)