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　　罕見病，不僅是醫(yī)學(xué)科學(xué)問題，更是社會民生問題、公共治理問題。國際罕見病日即將來臨，我們再度聚焦罕見病——病雖罕見，愛不罕至。

　　罕見病之所以成為社會民生問題，就是因?yàn)槠渖僖娚⒁?、發(fā)病存在不確定性。這使得罕見病藥物研發(fā)難度大、市場規(guī)模小、投資回報(bào)不確定，以致企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性不高，直接影響了罕見病治療產(chǎn)品可及性。當(dāng)市場這只“無形之手”失靈，就需要強(qiáng)有力的“有形之手”托底，需要努力以自身工作的確定性應(yīng)對不確定性，需要醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保聯(lián)動打出“組合拳”，需要政府部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研單位、醫(yī)藥企業(yè)、患者組織、慈善組織等相關(guān)方同向發(fā)力、同頻共振、同題共答，不斷完善罕見病治療和保障體系，加速破解罕見病診療用藥困境，托舉罕見病患者不可承受的“生命之重”。

　　以“有形之手”托底，就是要加強(qiáng)政策支持體系的系統(tǒng)性建設(shè)，構(gòu)建起罕見病各項(xiàng)管理制度框架。從兩批罕見病目錄的發(fā)布，到優(yōu)先審評審批、專利期延長等罕見病藥品審評審批制度改革舉措的施行，再到國家醫(yī)保目錄準(zhǔn)入等醫(yī)療保障制度調(diào)整……近年來，多部門出臺一系列法規(guī)政策，加強(qiáng)罕見病患者診斷和用藥保障。然而，罕見病診療及管理極其復(fù)雜，我國罕見病管理尚處于起步階段。這項(xiàng)跨部門系統(tǒng)工程需要有關(guān)部門明晰職責(zé)，需要確保政策的系統(tǒng)性、協(xié)同性和連續(xù)性，需要將罕見病診斷治療、藥物研發(fā)生產(chǎn)、醫(yī)療保障等各方面置于一個框架體系內(nèi)統(tǒng)籌考量。以備受關(guān)注的罕見病醫(yī)保支付為例，要平衡有限的公共衛(wèi)生資源和無限的疾病治療需求之間的矛盾，就是要在基本醫(yī)?！氨；尽倍ㄎ换A(chǔ)上，構(gòu)建起政府醫(yī)療保障、商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)、社會救助相結(jié)合的多層次罕見病醫(yī)療保障體系，以及從治療價值、健康收益、社會獲益等多維度考量的罕見病用藥醫(yī)保準(zhǔn)入評價指標(biāo)體系。罕見病要被看見，罕見病管理問題更要被重視。破解罕見病管理難題，是提高我國社會治理能力的生動實(shí)踐，也會為世界罕見病問題提供新的解決方案。

　　以科技進(jìn)步驅(qū)動罕見病藥物創(chuàng)新研發(fā)，營造鼓勵罕見病治療產(chǎn)品創(chuàng)新研發(fā)環(huán)境，是保障罕見病診療的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。對于罕見病患者，有藥可用永遠(yuǎn)是第一位的。當(dāng)前，“境外有藥、境內(nèi)無藥”的難題、醫(yī)保準(zhǔn)入而落地難的挑戰(zhàn)，依然是我國罕見病患者面臨的用藥之困。破局之舉，是要利用人工智能、基因編輯等前沿技術(shù)，加速罕見病藥物研發(fā)過程，加快科技成果轉(zhuǎn)化，推動研發(fā)具有高臨床價值的罕見病藥品；加大對罕見病領(lǐng)域科研投入，鼓勵跨部門合作、建立研究聯(lián)盟，推動新藥研發(fā)和臨床試驗(yàn)。抓住科技創(chuàng)新這個關(guān)鍵，將更多科技力量投入罕見病診斷、監(jiān)測、康復(fù)、營養(yǎng)等各領(lǐng)域，回應(yīng)患者需求，構(gòu)建可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新行業(yè)生態(tài)環(huán)境。

　　建立協(xié)同機(jī)制對于完善罕見病診療保障體系至關(guān)重要。提高罕見病患者綜合服務(wù)水平，要打通醫(yī)療衛(wèi)生、藥物研發(fā)生產(chǎn)、醫(yī)保政策等各環(huán)節(jié)，要匯聚政府部門、行業(yè)協(xié)會、科研機(jī)構(gòu)、慈善組織等各方力量。例如，建設(shè)完善罕見病注冊登記平臺，實(shí)現(xiàn)罕見病數(shù)據(jù)多級共享；建立罕見病注冊登記技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，形成罕見病診療服務(wù)協(xié)作網(wǎng)絡(luò)。針對罕見病藥物研發(fā)患者招募難、市場規(guī)模小等困難，搭建完善大數(shù)據(jù)平臺，破除數(shù)據(jù)藩籬，建立從患者招募、臨床研究到藥物上市的全流程數(shù)據(jù)支撐，加速藥物研發(fā)上市，更早惠及罕見病患者。

　　全球已知絕大部分罕見病為基因缺陷所致的遺傳病，生命繁衍、風(fēng)險(xiǎn)潛在，人人可能是罕見病基因攜帶者，罕見病患者只是被迫拆開了基因“盲盒”，對個體而言，疾病陰霾籠罩下的生命底色無疑是灰色的。黨的二十大報(bào)告指出：“把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置?！北帧叭嗣裰辽?、生命至上”理念，我國相關(guān)部門全力以赴支持罕見病防治保障工作，罕見病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)取得突破性進(jìn)展，對罕見病患者群體而言，這無疑是最好的時代，而且會越來越好。

　　疾病面前，我們唯有手握希望。

　　春日已來，這是希望之春。

(責(zé)任編輯：常靖婕)