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今年2月份中美歐批準(zhǔn)上市的新藥中，中國批準(zhǔn)上市新藥數(shù)量超過美國和歐盟。值得注意的是，我國批準(zhǔn)的5款新藥中，有4款為罕見病藥物。其中，可伐利單抗是由跨國藥企全球同步研發(fā)，在中國率先獲批上市的新藥。

中國批準(zhǔn)5款新藥上市

2月份，我國批準(zhǔn)了5款新藥上市。根據(jù)Pharmadigger數(shù)據(jù)庫，當(dāng)月全球范圍內(nèi)首次獲批上市新藥為可伐利單抗和澤沃基奧侖賽（詳見表1）。

可伐利單抗是羅氏研發(fā)的一款人源化補(bǔ)體抑制劑C5單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。PNH是一種罕見且危及生命的綜合征，患者容易出現(xiàn)乏力、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、貧血、血栓等癥狀。C5補(bǔ)體抑制劑是具有顯著臨床癥狀的PNH患者的治療標(biāo)準(zhǔn)。可伐利單抗與C5結(jié)合可以誘導(dǎo)C5蛋白的降解，這一抗體可以通過與FcRn受體結(jié)合，重新被釋放到細(xì)胞外，與其它C5蛋白結(jié)合。因此，可伐利單抗較低的劑量就可以達(dá)到迅速和持久的補(bǔ)體通路抑制。該藥獲批基于名為COMMODORE 3 的Ⅲ期臨床研究。該研究結(jié)果顯示，從第5周到第25周，約有80%的PNH患者的溶血癥狀得到控制?？煞ダ麊慰篂槿蛲窖邪l(fā)，在中國首先批準(zhǔn)上市。

澤沃基奧侖賽是科濟(jì)藥業(yè)全資子公司愷興生命科技研發(fā)的一款全人抗體靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。該藥獲批是基于一項(xiàng)在中國進(jìn)行的名為LUMMICAR STUDY 1的開放、單臂Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪時(shí)間9個(gè)月，102例患者的總緩解率約為90%。澤沃基奧侖賽是第五款在國內(nèi)獲批的CAR-T產(chǎn)品。

舒索凝血素α是武田研發(fā)的一款重組豬FⅧ（rpFⅧ）藥物，與人序列凝血因子Ⅷ結(jié)構(gòu)相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗體的滅活，可以替代人FⅧ發(fā)揮明顯的止血作用。獲得性血友病A是一種獲得性出血性疾病，患者由于循環(huán)血中出現(xiàn)抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗體導(dǎo)致FⅧ活性降低。舒索凝血素α最早于2014年10月在美國獲批上市。

替度格魯肽是武田研發(fā)的一種模仿天然人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）的藥物，用于治療短腸綜合征。短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂以及營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。替度格魯肽可以增加腸道絨毛高度及隱窩深度，加強(qiáng)腸道上皮屏障，從而減輕局部炎癥并改善腸道通透性，促進(jìn)腸適應(yīng)。該藥最早于2012年8月在歐盟獲批上市。

醋酸鋅片是Nobelpharma申報(bào)的一種銅吸收抑制劑，用于治療肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄓ址QWilson病）。肝豆病是一種罕見的遺傳性疾病。在正常情況下，肝臟可以通過將過量的銅隨膽汁排出而維持體內(nèi)銅的平衡，但在肝豆?fàn)詈俗冃曰颊咧?，遺傳突變使這種膽汁排泄途徑失效，導(dǎo)致過量的銅在肝細(xì)胞中累積。醋酸鋅片此前已于2015年在日本獲批上市。

美國批準(zhǔn)3款新藥上市

2024年2月，美國批準(zhǔn)上市3款新藥。根據(jù)Pharmadigger數(shù)據(jù)庫，頭孢吡肟/恩美他唑巴坦和Lifileucel為全球范圍內(nèi)首次獲批的新藥（詳見表2）。

Cefepime / Enmetazobactam（商品名：Exblifep）由Allecra Therapeutics研發(fā)，是頭孢吡肟（Cefepime，一種頭孢菌素類抗菌藥物）和恩美他唑巴坦（Enmetazobactam，一種β-內(nèi)酰胺酶抑制劑）組成的靜脈注射用固定劑量抗生素組合，旨在克服革蘭氏陰性細(xì)菌中的抗生素耐藥性。該藥本次獲批主要基于名為ALLIUM的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，與哌拉西林/他唑巴坦相比，頭孢吡肟/恩美他唑巴坦達(dá)到了臨床治愈和微生物學(xué)根除的主要復(fù)合終點(diǎn)方面的優(yōu)效。2020年12月，揚(yáng)子江藥業(yè)集團(tuán)子公司上海海尼藥業(yè)與Allecra公司簽訂了獨(dú)家許可協(xié)議，上海海尼將負(fù)責(zé)頭孢吡肟/恩美他唑巴坦在大中華地區(qū)的生產(chǎn)、開發(fā)和商業(yè)化。

LetibotulinumtoxinA（商品名：Letybo）由HugelAmerica研發(fā)，是一種乙酰膽堿釋放抑制劑和神經(jīng)肌肉阻滯劑，通過肌肉內(nèi)注射，用于暫時(shí)改善成年患者與皺眉肌和/或降眉肌活動(dòng)相關(guān)的中度至重度眉間紋外觀。該藥本次獲批基于三項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，相對于安慰劑，LetibotulinumtoxinA能顯著改善受試者眉間紋。Letibotul inumtoxinA此前已于2010年在韓國獲批上市。

Lifileucel（商品名：Amtagvi）是Iovance Biotherapeutics研發(fā)的一種腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞（TIL）療法。TIL是腫瘤間質(zhì)中的異質(zhì)性淋巴細(xì)胞，包括T細(xì)胞及NK細(xì)胞等。TIL細(xì)胞到達(dá)腫瘤內(nèi)部后，通過釋放細(xì)胞毒素直接殺傷腫瘤細(xì)胞。該藥本次獲批基于名為C-144-01的Ⅱ期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，約1/3的晚期黑色素瘤患者達(dá)到客觀緩解。Lifileucel是首款獲批的TIL療法，也是首款獲批治療實(shí)體瘤的T細(xì)胞療法，是細(xì)胞療法的又一里程碑。

歐盟批準(zhǔn)3款新藥上市

2月份，歐盟批準(zhǔn)了3款新藥上市。根據(jù)Pharmadigger數(shù)據(jù)庫，均非全球范圍內(nèi)首次批準(zhǔn)（詳見表3）。

Exagamglogene autotemcel（Exa-cel，商品名：Casgevy）是Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同研發(fā)的一款CRISPR/Cas9基因編輯療法，也是歐盟范圍內(nèi)上市的首款針對治療鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）與輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的基因治療藥物。在Exagamglogene用以治療SCD和TDT的兩項(xiàng)全球臨床試驗(yàn)中，試驗(yàn)結(jié)果均達(dá)到了各自的主要終點(diǎn)，即患者至少連續(xù)12個(gè)月沒有發(fā)生重度VOC（血管阻塞性危象）或不需進(jìn)行輸血。Exa-cel此前已于2023年11月、12月分別在英國、美國獲批上市。

Omaveloxolone（商品名：Skyclarys）是由Reata Pharmaceutical s開發(fā)的一款每日1次口服的Nrf2激活劑，用于治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)癥。渤健于2023年7月收購Reata公司后獲得此產(chǎn)品。該藥本次獲批基于名為MOXIe的Ⅱ期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，治療48周時(shí)，Omaveloxolone組mFARS（用于評估FA進(jìn)展的神經(jīng)系統(tǒng)評定量表）評分較安慰劑組顯著降低。Omaveloxolone此前于2023年2月在美國獲批上市。

Etrasimod（商品名：Velsipity）是一款口服1-磷酸鞘氨醇 (S1P) 受體調(diào)節(jié)劑，選擇性與S1P受體亞型1、4 和 5結(jié)合，用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。Etrasimod本次獲批是基于名為ELEVATE UC的臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，潰瘍性結(jié)腸炎患者用藥52周后，Etrasimod組患者臨床緩解率顯著優(yōu)于安慰劑組。Etrasimod由Arena Pharmaceuticals研發(fā)，2022年輝瑞于收購Arena公司后獲得此產(chǎn)品，2023年10月該藥在美國獲批上市。 （陳倩）

（注：本文中的新藥分別按中國、美國、歐盟三地新分子實(shí)體或生物藥首次NDA/BLA來統(tǒng)計(jì)，一些藥物首先在美國上市后首次在中國或歐盟上市時(shí)也會(huì)納入統(tǒng)計(jì)）