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　　中國食品藥品網(wǎng)訊 6月14日，在國務(wù)院新聞辦公室舉行的國務(wù)院政策例行吹風(fēng)會上，國家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，近年來，我國罕見病藥品上市數(shù)量大幅增加：2022年批準(zhǔn)上市3個，2023年批準(zhǔn)45個，2024年前5個月已經(jīng)批準(zhǔn)24個，讓很多罕見病患者切實受益。

　　“我國罕見病藥品數(shù)量確實是在持續(xù)增加。但由于我國人口眾多，從我國市場來看，罕見病藥品的供給仍面臨難題，具體可分為三大類，即境內(nèi)境外均無藥，境外有藥、境內(nèi)無藥，境內(nèi)有藥但不足?！?月22日，在拓展路徑滿足罕見病患者的用藥需求會議上，北京藥學(xué)會罕見病藥學(xué)專業(yè)委員會副主任委員、清華大學(xué)藥學(xué)院藥品監(jiān)管科學(xué)研究院院長楊悅?cè)缡潜硎尽Ｋ粲?，要根?jù)罕見病患者的用藥需求，針對性施策，多路徑滿足患者的用藥需求。

　　以創(chuàng)新助力有藥可用

　　“滿足罕見病患者的用藥需求，首先要讓患者有藥可用?！睏類傔@樣表示。但實現(xiàn)“有藥可用”，絕非易事。

　　趙志剛是首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院藥學(xué)部主任，其團隊正在開展一項中國罕見病診治現(xiàn)狀與國際經(jīng)驗借鑒的相關(guān)研究。研究發(fā)現(xiàn)，全球范圍內(nèi)罕見病種類超過7000種，而能得到有效藥物或方案治療的不足10%。

　　根據(jù)沙利文聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會發(fā)布的《2024中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》），截至2023年底，基于我國已發(fā)布的兩批罕見病目錄（以下簡稱目錄）收錄的207種罕見病，有165種罕見病藥品在我國上市，覆蓋92種罕見病種。

　　為鼓勵罕見病藥物研發(fā)，國家藥監(jiān)部門發(fā)布多個技術(shù)指導(dǎo)原則，指導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。不僅如此，在藥品注冊上市4條“快速通道”中，有3條已經(jīng)為罕見病藥物打開。即除了專門為公共衛(wèi)生事件設(shè)置的特別審批程序外，在理論上，滿足條件的罕見病藥物均可以享受優(yōu)先審評審批程序、附條件批準(zhǔn)程序、突破性治療藥物程序帶來的政策紅利。

　　與此同時，在我國，部分企業(yè)也將罕見病藥物視為研發(fā)方向。除已上市產(chǎn)品外，另有多款罕見病藥物已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗階段。

　　1月31日，四川至善唯新生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的法布雷病基因治療產(chǎn)品獲CDE臨床試驗?zāi)驹S可，即將開展臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗。

　　7月8日，北海康成制藥有限公司宣布，其與藥明生物聯(lián)合開發(fā)的戈謝病治療產(chǎn)品已于當(dāng)日完成Ⅱ期臨床試驗的最后一名患者的末次訪視。據(jù)悉，該產(chǎn)品于2021年10月獲CDE臨床默示許可。

　　但趙志剛發(fā)現(xiàn)，在罕見病藥物研發(fā)過程中，基礎(chǔ)研究薄弱成為了新藥研發(fā)的瓶頸，因此加強基礎(chǔ)研究對于未來解決罕見病用藥問題至關(guān)重要。他建議，加大研發(fā)激勵政策和財政支持力度，激發(fā)研發(fā)動力，創(chuàng)新研究方法，利用新技術(shù)持續(xù)開展罕見病用藥的基礎(chǔ)和臨床研究。

　　上?，樷暯】悼萍迹瘓F）有限公司（以下簡稱瑯鈺集團）首席商務(wù)官李楊陽則希望能進(jìn)一步明確我國的罕見病定義?！叭绻苡幸粋€更為明確的罕見病定義，我國罕見病的范圍將不只局限于目錄，有更多罕見病將被關(guān)注，企業(yè)在進(jìn)行研發(fā)時方向?qū)⒏鼮槊鞔_?！崩顥铌栒f。

　　有“遠(yuǎn)水”也要解“近渴”

　　一款罕見病藥物的研發(fā)至少需要10年乃至更長。“遠(yuǎn)水”無法解“近渴”。在境外有藥的情況下，引進(jìn)不失為一個很好的選擇。

　　2018年10月，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布了《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，建立專門通道對臨床急需的境外已上市新藥進(jìn)行審評審批，其中包括用于治療罕見病的藥品。從2018年11月開始，國家藥監(jiān)局藥審中心先后公布了三批共73款臨床急需境外新藥名單。

　　《報告》統(tǒng)計，三批名單中罕見病藥品超過一半，涉及目錄中的罕見病藥品有43種，截至2023年12月31日，22種已在國內(nèi)上市，覆蓋41種罕見病。

　　2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時進(jìn)口工作方案》，支持臨時進(jìn)口國內(nèi)無注冊上市、無企業(yè)生產(chǎn)或短時期內(nèi)無法恢復(fù)生產(chǎn)的境外已上市臨床急需少量藥品。

　　值得一提的是，國家藥監(jiān)局綜合司于6月25日發(fā)布的《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關(guān)事項的公告》（征求意見稿）提出，要優(yōu)化罕見病臨時進(jìn)口通道，進(jìn)一步提速增效，釋放出鼓勵加快引進(jìn)境外已上市臨床急需罕見病藥品的信號。

　　此外，國家還在多地設(shè)立先行區(qū)，拓展境外藥品進(jìn)入境內(nèi)“先行先試”路徑。

　　在海南博鰲先行區(qū)，境外罕見病用藥不需在國內(nèi)注冊上市，即可在特定的醫(yī)療機構(gòu)用于診療?！吨С直本┥罨瘒曳?wù)業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》提出，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機構(gòu)指導(dǎo)藥品使用；支持在京建立臨床急需進(jìn)口藥械審批綠色通道等。

　　“當(dāng)前境外上市的罕見病藥品超過800種，但通過各種方式進(jìn)口到國內(nèi)的只有不到100種。業(yè)內(nèi)期待能有第四批臨床急需境外新藥名單公布，以及相關(guān)市場獨占政策的落地?！崩顥铌栒f，“建立一個良好的支付環(huán)境也將有助于吸引境外罕見病藥品在境內(nèi)上市?！?/p>

　　讓治療藥品真正可及

　　“即便是一些罕見病藥品已在我國上市，但現(xiàn)實中依然存在有藥難用的問題。”趙志剛坦言。這其中的原因有藥價高昂導(dǎo)致的患者用不起藥，也有政策落地存在差異，還有藥品供應(yīng)無法保障等諸多情況。

　　更多地讓保險承擔(dān)罕見病藥品的價格，是罕見病患者以及專家的呼聲。由于研發(fā)費用高、用藥人群少，罕見病藥品往往價格高昂，許多家庭支付能力無法承擔(dān)。以治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液為例，未納入醫(yī)保報銷范圍時其價格為每針70萬元，經(jīng)醫(yī)保談判后，其價格降為3萬余元，極大降低了患者用藥負(fù)擔(dān)，提高了藥物的可及性。

　　但并不是所有的罕見病用藥均可納入醫(yī)保。如用于治療黏多糖貯積癥（Ⅳa型）的依洛硫酸酯酶α注射液，成人年治療費用超過200萬，曾出現(xiàn)在2021年的醫(yī)保談判預(yù)選名單中，但最終無緣進(jìn)入醫(yī)保。

　　“對于高價的罕見病藥物，多方共付也是一個發(fā)展趨勢?！壁w志剛表示，應(yīng)探索由國家醫(yī)保、商業(yè)保險、社會慈善組織捐贈等多層次醫(yī)療保障體系，減輕患者診療經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。

　　記者在病痛挑戰(zhàn)基金會官網(wǎng)看到，部分城市推出諸如市民保、惠民保、患者資金援助項目，可不同程度地報銷醫(yī)療費用，以保障罕見病患者用藥。還有部分城市推出大病醫(yī)療救助制度，正式將罕見病納入在大病醫(yī)療救治制度的范圍內(nèi)。

　　記者在采訪中也了解到，由于種種原因，醫(yī)保政策在一些地區(qū)落地較慢，部分進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見病藥品并不能讓患者及時用上。如何確保政策真正落地、讓藥品切實進(jìn)入醫(yī)院和醫(yī)保定點零售藥店，使患者真正受益，也是需要考慮的問題。

　　楊悅則提出，在鼓勵企業(yè)原始創(chuàng)新、暢通境外藥品引進(jìn)路徑的同時，鼓勵罕見病藥品的仿制。據(jù)悉，2022年9月，美國拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片宣布決定退出我國市場。幸運的是，2023年6月，國產(chǎn)的鹽酸沙丙蝶呤片獲批上市，滿足了患者的用藥需求。

　　“罕見病不僅是醫(yī)學(xué)問題，同時也是社會和經(jīng)濟問題。唯有匯聚社會各界的廣泛力量，持續(xù)探索滿足罕見病患者治療需求的途徑，在不久的將來，讓罕見病的治療夢想照進(jìn)現(xiàn)實?！壁w志剛說。（劉鶴）

(責(zé)任編輯：常靖婕)